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【摘 要】：基因技术和细胞工程是当前全球生物医药研究的热点方向，也是美杰赛尔自2015年扎根成都以来坚持冲刺的新赛道。2020年，诺贝尔奖得主Jennifer发表评述，认为基因编辑在重大疾病治疗中

基因技术和细胞工程是当前全球生物医药研究的热点方向，也是美杰赛尔自2015年扎根成都以来坚持冲刺的新赛道。2020年，诺贝尔奖得主Jennifer发表评述，认为基因编辑在重大疾病治疗中引领革命性机遇，尤其针对肿瘤、遗传病等。“到底瞄准哪个领域进行技术攻坚？我们的策略是坚持‘有所为有所不为'，目前中国实体瘤患者最常见，急需技术攻坚，而医药市场需求也很庞大，于是我们决定集中力量在这个赛道冲刺。”

美杰赛尔董事长邓涛博士曾在纽约大学、多伦多大学从事多年科研工作，聚焦基因免疫、肿瘤干细胞等生物技术领域，他曾与合作导师——2020年诺贝尔生物学奖得主查尔斯·赖斯（Charles M. Rice）共同发表署名文章。自2015年落地成都以来，美杰赛尔一直奔跑在基因编辑和细胞工程技术这一新赛道，于2016年启动世界首个基因编辑细胞治疗肺癌I期临床试验，这一试验比美国提前半年实施。“目前，我们正在向国家药品监督管理局申报，按计划和相关法规有序推进研发项目的商业化进程，在资本市场方面，科创板、港股等我们都会纳入考虑。”美杰赛尔董事长邓涛在接受红星新闻记者采访时说。

如今，美杰赛尔研发团队正由小变大。邓涛认为，对于一名“海归”而言，成都是在传统文化和现代科技有机结合方面做得很棒的城市，这一点无论是对青年蓉漂人才还是资深创业人才都具有强大的吸引力，“对美杰赛尔而言，在成都创业可以找到优秀的‘合伙人'。”

利用最新的分子生物学和细胞工程学技术，用提前设计好的“基因剪刀"把免疫细胞上导致肿瘤患者免疫耐受的基因绞掉，相当于重新“武装”免疫细胞，并显著扩增其规模，再回输患者体内，从而增强其免疫监控和抗肿瘤能力，让肿瘤患者的病情得到逐步缓解和控制，这是成都美杰赛尔生物科技有限公司（简称“美杰赛尔”）正在攻坚的项目。

“我们的基因编辑技术在GMP级别的实验室内开展，基因编辑细胞抗肿瘤治疗I期临床试验已经在2018年结束。”邓涛指着实验室内的设备给记者打了个比方，“这里的设备单台就可以买一辆豪车，整个厂房的设施设备、GMP车间价值数千万元，基因编辑技术非常严谨，对实验人员、设施设备、试剂耗材要求甚高，公司的开销中，研发占比最大。”

“随着我们迭代工艺开发，目前基因编辑效率已提升3倍以上，我们对后期临床试验显著提升疗效信心十足，将按国家相关法规，提速产品商业开发进程，争取早日上市满足晚期实体瘤患者治疗的急迫需求。”邓涛说。?

力争登陆资本市场

基于上述研判，美杰赛尔的研发逻辑是——通过基因编辑细胞技术，把造成肿瘤免疫耐受的各种障碍解除，不仅让免疫细胞重新武装，更让人体整个免疫生态得到重建。

肿瘤的发生通常与基因突变、接触致癌物、免疫力下降有关。“我们把免疫细胞比作人体的‘武装卫士'，这相当于国家的国防力量，肿瘤细胞相当于内部叛乱武装入侵‘分子'。举个简单例子，当有叛乱‘武装力量'入侵时，如果免疫功能正常，免疫细胞可以及时监控、杀死肿瘤细胞，从而阻断肿瘤生长。当人体免疫力量下降，肿瘤细胞会突破人体免疫防线，造成肿瘤的生长、转移。众所周知，人体随着年龄增长，免疫力逐年减退，加之暴露在致癌物时间累积，因此患肿瘤的老年群体越来越大。目前，市场上有一个抗肿瘤‘神药'叫PD-1单抗，年销售达千亿，它可以阻断肿瘤细胞通过PD-1L与免疫细胞的PD-1结合而诱导的免疫耐受通路。但是尚有几个不足之处。”邓涛介绍，长期服用后部分患者可产生抗抗体，形成耐药；对很多晚期肿瘤患者而言，由于T细胞减少 ，PD-1单抗疗效受限；对于部分有EGFR等基因突变患者，单抗会促进肿瘤快速进展，因此是用药禁忌。在PD-1单抗外，到底有没有其他技术进行替代？这是我们研判的方向。

这样的决定也契合邓涛一贯的学术愿景，“我一直有一个愿景，希望用前沿生物技术，开发出治疗实体瘤的新型细胞治疗产品，满足晚期肿瘤患者的急迫需求。”邓涛是四川广元人，常年在北京和海外求学，有多年海外科研经历，看好成都生物医药的产业前景和人才优势，归国后，他选择到成都创业。

过去长时间的科学实践表明，人类冲刺顶尖科研赛道之路从来不是一蹴而就，在生物医药领域尤其如此，这个赛道投入巨大，周期漫长，失败案例不在少数。“从结构上看，当年的化学药物阿司匹林相当于一辆小自行车；生物单抗相当于小汽车；现在的细胞药品与传统药品不可同日而语。因此，《自然》杂志曾经评论到：上个世纪是化学药品时代，这个世纪是细胞治疗时代！”邓涛说。

文章来源：《生物医学工程学杂志》 网址: http://www.swyxgcxzzzz.cn/zonghexinwen/2022/0728/736.html